Terapia génica y el alto costo que solo algunos privilegiados pueden pagar: ¿Qué pasa con el principio de justicia?

Se conocen alrededor de 7.000 enfermedades genéticas “raras”, es decir, que su prevalencia es de menos de 1/2.000 habitantes, y en el 90% de ellas no existe actualmente tratamiento (1). Muchos padres en el mundo sufren con hijos que nacen con estas condiciones, como el síndrome X-frágil o el Síndrome de Moebius, aunque algunas de ellas como la enfermedad de Canavan o el Tay-Sachs, son más prevalentes en ciertos grupos de humanos.

La ciencia se avoca a estudiar aquellas enfermedades frecuentes, en que se puede reclutar a muchos pacientes para su estudio y por ende, lograr un fácil financiamiento. ¿Qué pasa con el resto? ¿Es solo por el de hecho se ser infrecuente una enfermedad que estos pacientes son menos importantes? ¿Por qué solo el hecho de poder conseguir fondos para investigación convierte a una enfermedad en un mejor modelo a estudiar que otra? Muchos investigadores que trabajan en estas enfermedades se han quedado sin fondos, y la posible cura sigue si aparecer (2). Estas son preguntas que apuntan a la base misma de como financia hoy en día la investigación científica, y que tiene que ver no solo con los resultados de generar un conocimiento novedoso, sino que con las posibles patentes y eventuales ganancias que podría dar una investigación.

La solución para los pacientes con enfermedades genéticas, que en su mayoría son niños, se basa en una terapia genética que implica la inyección de partículas virales, que llevan elementos génicos capaces de reparar el DNA dañado en los pacientes (3). Sin embargo, los costos de producir estas partículas virales son altísimos. Más aún, dada la poca investigación, no hay datos suficientes acerca de la seguridad, confiabilidad, efectividad y posibles daños no deseados en el proceso. Pese a esto, hay padres que se embarcan en esta aventura, y deben costear con sus propios fondos presupuestos que sobrepasan el US $1 millón, para un resultado aún incierto (2, 4). Muchas de estas familias han logrado recaudar estos fondos mediante donaciones anónimas, pero no todos lo logran.

La promesa de la terapia génica y medicina personalizada abre oportunidades increíbles para el ser humanos. Sin embargo, por ahora los costos son tan altos que solo algunos privilegiados los pueden financiar. ¿Qué podemos decir en relación al principio de justicia? ¿Es justo que solo unos pocos obtengan acceso a estas metodologías? ¿Es justo que tanto la investigación como la medicina se rijan principalmente por los criterios del mercado? Por otro lado, ¿son las personas con mayores ingresos, los mejores candidatos para “probar” estas nuevas tecnologías? (2,4)

En una reciente entrevista, se le pregunto al padre de un niño que se sometió a una terapia génica, si él encontraba que su hijo, solo por el hecho de tener padres con dinero, pudiese acceder a ella. El contesto “Desafortunadamente hay muchas cosas en esta sociedad que no son justas” (2).

1.- Boycott et al. (2’017), International Cooperation to Enable the Diagnosis of All Rare Genetic Diseases AJHCG Volume 100, Issue 5 :695-705.

2.- Regalado A (2018) Two sick children and a $1.5 million bill: One family’s race for a gene therapy cure. MIT Review, 23 de Octubre

3.-Dunbar et al (2018) Gene therapy comes of age Science 359:175-176

4.- Regalado A (2021) This family raised millions to get experimental gene therapy for their children The MIT Review 13 de Abril.