El avance de la edición genética en productos agrarios y terapias en humanos

El descubrimiento del CRISPR/CAS9 como una herramienta para editar el DNA de cualquier especie en el planeta, en el año 2016, es quizás la revolución biotecnológica más grande del siglo XXI. Esta tecnología permite cambiar cualquier segmento o incluso una sola base del DNA.

Cada vez se están desarrollando nuevos procedimientos y ya se ha aprobado en Japón para crear un tipo de tomate que aumenta sus capacidades nutricionales. Adicionalmente se ha utilizado para la reducción en el uso de pesticidas, el uso del agua y aumentar la resistencia a enfermedades en diversos cultivos como arroz, cacao, tomate y trigo.

Además, se espera que en el futuro el uso de CRISPR/CAS9 promueva grandes avances en la medicina humana, ya que se podrán tratar enfermedades genéticas que hasta ahora no ha sido posible controlar debido a la ausencia de terapias farmacológicas adecuadas. En este sentido, la FDA en los Estados Unidos (el equivalente a nuestro ISP) aprobó la evaluación de la edición génica por CRISPR/CAS9 en un paciente con anemia falciforme, una enfermedad genética más bien rara, que disminuye el transporte de oxígeno.

Sin embargo, la compañía Verve comenzará en Nueva Zelanda el tratamiento de pacientes con hipecolesterolemia familiar, una enfermedad genética que mantiene elevados los niveles de LDL, el colesterol “malo” que predispone a enfermedades cardíacas y Alzheimer. Este tratamiento, en el que se les inyectará la maquinaria para la edición del gen PCSK9 con nanopartículas, tiene grandes implicancias ya que hasta ahora los elevados niveles de LDL se manejan principalmente con una disminución en la ingesta dietaría de grasas y acetites. La ventaja de este nuevo procedimiento es que es similar a la vacuna RNA usada para el COVID, por lo que se espera que se podría autorizar relativamente rápido. Los investigadores han mostrado que en experimentos con monos esta terapia reduce un 60% los niveles de LDL.

De resultar positivos estos ensayos, eventualmente se podría beneficiar a millones de personas previniendo la principal causa de muerte en el mundo. 

Fuentes:

https://www.science.org/doi/10.1126/science.abg7985

https://www.nature.com/articles/543302a

https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2021.12.21.473329v1

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fpls.2021.700925/full#:~:text=Recently%2C%20the%20CRISPR%2FCas9%20system,RNA-guided%20DNA%20endonuclease%20activity.

https://www.technologyreview.com/2022/07/12/1055773/crispr-gene-editing-cholesterol/?truid=8cb3e3dab3c084977ef178714c86ca16&utm_source=the_download&utm_medium=email&utm_campaign=the_download.unpaid.engagement&utm_term=&utm_content=09-13-2022&mc_cid=24b061f08e&mc_eid=5715cf4e7a